Örökletes vesebetegség gyógymódját találhatták meg a kutatók

Az autoszomális domináns policisztás vesebetegség világszerte több mint 12 millió embert érint.

A Massachusetts Institute of Technology (MIT) és a Yale University School of Medicine kutatói egy eredetileg a rák kezelésére kifejlesztett vegyületet hasznosítottak újra a policisztás vesebetegség (PKD) kezelésére.

A PKD egy örökletes rendellenesség, amely ciszták csoportjainak kialakulását okozza a vesében, amelyek fokozatosan megnagyobbodnak és elveszítik funkciójukat.

A PKD leggyakoribb formája az autoszomális domináns PKD (ADPKD), amely világszerte több mint 12 millió embert érint, és a betegek 60 éves korára dialízishez vagy veseátültetéshez vezethet.

A betegség két különböző egérmodelljét használva a kutatók megállapították, hogy a gyógyszer sikeresen csökkentette a veseciszták kialakulását anélkül, hogy azok károsították volna a vese egészséges sejtjeit.

Egy 2011-ben közzétett tanulmány arról számolt be, hogy a 11béta vegyületekkel történő kezelés elnyomta az egerekbe ültetett prosztatadaganatok növekedését.

Az ADPKD-vel kapcsolatos hasonló kutatások azt sugallták, hogy a vesekéreg sejtjei is átélhetik azt az oxidatív stressz állapotot –, amit a rákos sejtek is – a hasonló rendellenes anyagcsere miatt.

Az egereken végzett vizsgálatokat követően a kutatók megállapították, hogy a 11béta-diklór drámaian javította a vesefunkciót és csökkentette a ciszták méretét.

Bogdan Fedeles, az MIT Környezet-egészségügyi Tudományok Központjának kutatója és programvezetője elmondta: „Tényleg úgy gondoljuk, hogy ez hatással lehet a területre, és más kezelési paradigmát biztosíthat erre a fontos betegségre.”

A kutatók célja, hogy további vizsgálatokat végezzenek a 11béta-dipropilon, hogy megtalálják a nagyléptékű fejlesztés módjait, és olyan rokon vegyületeket is vizsgáljanak, amelyek jó gyógyszerjelöltek lehetnek a PKD kezelésére.

Elolvasom a cikket