A lap az Ipon nyomán számolt be arról az óriási előrelépésről a génterápiában, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala jóváhagyta a világ első úgynevezett CRISPR génszerkesztési technológián alapuló terápiáját, amelyet a sarlósejtes vérszegénységben érintettek fájdalmának megszüntetésére fejlesztettek ki. A technológia várhatóan idén kaphat engedélyt Európában, a szakemberek pedig ezután hatékonyan és pontosan képesek lesznek kijavítani a DNS-ben lévő hibákat. Sokak szerint ezzel a genetikai betegségek kezelésének új korszaka kezdődhet, hiszen akár számos örökletes betegség gyógyíthatóvá válhat.
A génterápia során a páciensek saját vérképző őssejtjeiben olyan géneket módosítanak, amelyek a magzati hemoglobin termelését szabályozzák. Ez az oxigénszállító fehérje a magzati fejlődés során termelődik, de általában a születés után leáll. Egy kivétellel a klinikai kísérletek résztvevői mindegyikénél hatásos volt a kezelés, ugyanis nem tért vissza a fájdalom legalább egy éven át. Az elsőként kezelt beteg pedig már több mint négy éve nem szenved súlyos fájdalmaktól.
Az eljárás kifejlesztéséért Emmanuelle Charpentier és Jennifer Doudna a Nobel-díjat is átvehették 2020-ban. „Az eljárás bármilyen sejttípusban alkalmazható, hiszen a DNS-t célzott területeken vágják el, lehetővé téve annak pontos szerkesztését. Emellett igen hatékony, precíz, ráadásul olcsó és gyors” – nyilatkozta a Házipatikának Falus András immunológus. A szakember beszámolt arról is, hogy a kezelés során a módosított vérképző őssejteket egy egyszeri infúzió beadásával visszaültetik a betegbe, ezután a csontvelőben megtapadnak és szaporodnak, így növelik az oxigénszállítást elősegítő hemoglobin termelését.
A terápia egyelőre nagyon költséges (2-3 millió dollárba kerül egy ilyen kezelés), ráadásul alkalmazása sem könnyű, a betegeknek ugyanis akár hónapokat is kórházban kell tölteniük a kezelés előtt és után is. Az előkészítő lépések némelyike pedig komoly mellékhatásokkal is járhat, ám ennek ellenére vannak olyan súlyos állapotú betegek, akiknél nem lesz kérdés, hogy megéri-e alkalmazni.
