A naponta alkalmazott gyógyszer biztonságosságának és hatékonyságának kutatása még folyamatban van, de a kezdeti eredmények bizakodásra adnak okot a kutatóknak. A gyógyszer felfüggesztett arany nanorészecskéket tartalmaz, amelyek a jelek szerint képesek átjutni a vér-agy gáton, és javítják az idegsejtek energiaellátását, megakadályozva azok hanyatlását.
„Óvatosan optimisták vagyunk, hogy ezzel a stratégiával meg tudunk majd előzni vagy akár vissza is tudunk fordítani néhány neurológiai fogyatékosságot” – mondja Peter Sguigna neurológus a Texasi Délnyugati Egyetemről.
A Parkinson-kór és a szklerózis multiplex (MS) olyan neurológiai betegségek, amelyekben a lassú agyi anyagcsere jelei mutatkoznak. Ez vélhetően éhezteti az idegsejteket a szükséges energiától, és a sejteket károsító méreganyagok és instabil molekulák, az úgynevezett szabad gyökök felhalmozódását eredményezi, amelyek károsíthatják a sejteket.
A CNM–Au8 nevű, kísérleti gyógyszert úgy tervezték, hogy az agy számára energiastabilizátorként működjön.
Az arany nanorészecskék kristályai nagyon különböznek attól a, sárgás színű fémtől, amelyet gyűrűkben és nyakláncokban látunk. Az apró, borvörös pöttyöket olcsón lehet szintetizálni és úgy hangolni, hogy gyorsan bejussanak a sejtekbe, vagy a vér-agy gáton átjutva gyógyszert juttassanak a szervezetbe, így ideálisak lehetnek gyógyszeripari felhasználásra.
Az ilyen gyógyszereken elvégezhető módosítások látszólag korlátlanok, és a neurodegeneratív betegségek kezelésében rejlő potenciáljuk izgalmas, bár a jelenlegi vizsgálatok még többnyire állatokra korlátozódnak.
A CNM–Au8 az elsők között van, amely eljut a humán klinikai vizsgálatokig. A gyógyszert kifejezetten úgy tervezték, hogy az agyat egy olyan koenzimmel lássa el, amely kritikus fontosságú az energia-anyagcsere és a sejtek adenozin-trifoszfát (ATP) nevű üzemanyagának előállítása szempontjából.
A közelmúltban végzett klinikai vizsgálatok során azonban, amikor 13 Parkinson-kóros és 11 MS-beteg 12 vagy több héten keresztül naponta szedte a CNM–Au8-at, a kiindulási NAD+/NADH-arányuk átlagosan 10,4 százalékkal nőtt.
A javulás elméletileg elégséges ahhoz, hogy a neurodegeneratív betegségek hanyatlását visszafordítsa, ne csak megállítsa, mondják a kutatók.