A tofersen hatóanyagú készítményt tavaly áprilisban gyorsított eljárásban hagyta jóvá az Egyesült Államok gyógyszerhatósága. A döntés alapját egy klinikai teszt adta, ennek alapján a gyógyszer hatékonyan képes csökkentetni a szervezetben egy olyan fehérje szintjét, amely a meglévő ismeretek szerint kapcsolatba hozható a betegség előrehaladásával.
Mindazonáltal a cégnek az amerikai és európai jóváhagyással együtt is további kísérletek során kell majd a későbbiekben igazolnia a gyógyszer hatásosságát. Az Európai Unióban mindeddig egyetlen szer, a riluzol került forgalomba az ALS kezelésére.
Az EMA szerint ugyanakkor nagy szükség lenne további olyan terápiás megoldásokra, amelyek segítenek megőrizni a betegek izomfunkcióját, meghosszabbítva az életüket. A Biogen bejelentése szerint az Európai Bizottság várhatóan 2024 második negyedévében dönthet a készítmény forgalomba helyezésének engedélyezéséről az EMA javaslatát figyelembe véve.
Az ALS egy ritka neurológiai betegség, amely az izommozgásokért felelős idegsejteket támadja meg az agyban és a gerincvelőben. Mindez egyre súlyosbodó bénuláshoz, végül a beteg halálához vezet. Az új gyógyszer az ALS egy ritka típusa esetén alkalmazható. Ezt egy genetikai mutáció okozza, amely miatt toxikus mértékben felhalmozódik a szervezetben egy fehérje, az úgynevezett 1-es típusú szuperoxid-diszmutáz (SOD1). Az EMA becslései szerint az ALS-betegek mintegy 2 százalékát érinti ez a fajta genetikai mutáció.
Az ALS világszerte legismertebb érintettje Stephen Hawking volt. A brit elméleti fizikusnál húszas életévei kezdetén jelentkeztek az első tünetek, és végül 2018-ban, 76 éves korában hunyt el. Mindazonáltal a betegek zöme a diagnózistól számított öt évben belül életét veszíti.
