A beadott kísérleti gyógyszer hatásosnak tűnik a vörösvértestek túlzott termelődésének csökkentésében, ami a betegség egyik jellemzője.
„A készítmény jelentős előrelépésnek tűnik a polycythemia vera kezelésében, mivel egyedülálló módon korlátozza a vérsejtek termeléséhez rendelkezésre álló vas mennyiségét” – mondta a tanulmány vezető szerzője, dr. Marina Kremyanskaya. Ő a New York-i Icahn Mount Sinai orvostudományi (hematológia és orvosi onkológia) egyetemi docense.
A polycythemia vera nagyon ritka, 100 ezer emberből körülbelül egy-három embert érint. Ez egy krónikus betegség, amely a vérsejtek, különösen a vörösvérsejtek túltermelésével jár a csontvelőben. A polycythemia verában szenvedőknél a vér besűrűsödik, ami növeli a vérrögök, a stroke és a szívroham kockázatát.
A jelenlegi kezelések közé tartozik a vérrögképződést megakadályozó aszpirinkezelés, vagy a vörösvérsejtek számát csökkentő gyógyszerek, például a hidroxikarbamid, az interferon és a ruxolitinib – magyarázták a kutatók a Mount Sinai sajtóközleményében.
A betegeket gyakran flebotómiának is alávetik, egy olyan eljárásnak, amelynek során tűkkel vért vesznek le a teljes vérmennyiség csökkentése érdekében.
A gyakori flebotomia mentálisan és fizikailag is megterhelő lehet a betegeknek, és csökkentheti a vérük vasszintjét is.
E kezelések ellenére a polycythemia vera betegeknél még mindig veszélyesen magas lehet a vörösvértestek szintje, ami növeli a szövődmények esélyét.
Mint a kutatók kifejtették, a rusfertid egy olyan májhormon utánzásával működik, amely segít szabályozni a vérben lévő vas mennyiségét. A gyógyszer segít csökkenteni a vasszintet és a vörösvértestek általános termelését.
Az új vizsgálatot 16 egészségügyi központban végezték 70 polycythemia vera beteg bevonásával. A betegek otthon maguk is be tudják adni a gyógyszert.
A hét hónapos kezelési időszak alatt az injekciókat kapó betegek a Mount Sinai sajtóközleménye szerint „jobb és tartósabb kontrollt” élveztek a felesleges vörösvértest-termelésük felett.
A polycythemia vera gyakori tünetei – viszkető bőr, éjszakai izzadás, koncentrációs nehézségek és fáradtság – szintén enyhültek a terápiát szedő betegeknél. A gyógyszer jól tolerálhatónak tűnt, tették hozzá a tanulmány szerzői.
Kremjanszkaja szerint a gyógyszer „nagy ígéretet” mutat a betegség ellen, csökkenti a vörösvértestek koncentrációját.
„Ugyanilyen fontos, hogy csökkentette az ismételt vérképvételek szükségességét, egyes betegek több mint két és fél évig gyakorlatilag mentesültek az eljárástól” – jegyezte meg.
A kutatók tervezik a 3. fázisú klinikai vizsgálatot.
