Az Alzheimer-kór egy visszafordíthatatlan és progresszív agyi rendellenesség, amely világszerte közel 40 millió embert érint. Fokozatosan rombolja a memóriát és a gondolkodási képességeket, végül pedig az egyszerű feladatok elvégzésének képességét. Bár a betegség konkrét okai nem ismertek, a betegeknél az agyban változások mutatkoznak, többek között amiloid plakkok vagy neurofibrilláris csomók (tau fehérje) képződése, amelyek az idegsejtek és a köztük lévő kapcsolatok elvesztését okozzák.
A donanemab nevű gyógyszer, amely Kisunla kereskedelmi néven kerül forgalomba, monoklonális antitest injekció formájában kerül forgalomba, amelyet négyhetente adnak be. Az FDA engedélyezte a korai kognitív károsodásban vagy enyhe Alzheimer-kórban szenvedő felnőtteknél történő alkalmazását. A Kisunla a világon az első olyan gyógyszer, amely a béta-amiloidot veszi célba, amely hozzájárul a plakkok kialakulásához. Tavaly az FDA engedélyezte a Leqembi nevű Alzheimer-kór elleni gyógyszert, amelynek azonban más a mechanizmusa.
Az első Alzheimer-kór elleni gyógyszer, amely az amiloid plakkokat veszi célba.
A Kisunla hatékonyságát egy klinikai vizsgálatban értékelték, amelyben 1736 ember vett részt, akik 72 héten keresztül kapták az új gyógyszert vagy placebót. Megerősítést nyert, hogy a donanemab 18 hónap elteltével a placebóhoz képest mintegy 35 százalékkal lassította az Alzheimer-kór progresszióját. A csökkenést a Clinical Assessment of Dementia Rating Scale (iADRS) segítségével mérték, amely arra összpontosít, hogy a betegek hogyan teljesítettek hat kategóriában, többek között a memória, a tájékozódás, a problémamegoldás vagy a személyes gondozás terén.
Az Eli Lilly arra számít, hogy amint az amiloid nagyon alacsony szintet ér el a betegeknél, abba tudják majd hagyni a gyógyszer szedését. Azt azonban nem tudni, hogy ez mennyi idő elteltével következik be, és hogy a változás tartós lesz-e, vagy lehetségesek-e visszaesések.
Érdemes azonban szem előtt tartani, hogy a Kisunla, mint a többi ebbe a gyógyszercsoportba tartozó gyógyszer, potenciálisan életveszélyes mellékhatásokkal jár, többek között az amiloiddal kapcsolatos képalkotási rendellenességekkel (ARIA). Ezek leggyakrabban agyduzzanat és vérzés formájában jelentkeznek. Bár a vizsgálatban azonosított esetek többsége enyhe volt, három haláleset is történt a gyógyszert kapó embereknél.
Az Eli Lilly szerint egy év Kisunla-terápia 32 000 dollárba kerül. Tavaly a Centers for Medicare and Medicaid Services azt mondta, hogy az új Alzheimer-kór elleni, teljes FDA-tanúsítványt kapó új gyógyszerekért fizetni fog. A Kisunla a Leqembi mellett csak a második gyógyszer az Alzheimer-kóros betegek számára.
