Kétségbeesettek, dühösek, csalódottak és szomorúak vagyunk. Nem értjük, ha létezik a gyógyszer, ami működik, akkor miért nem kaphatja meg minden gyerek
– nyilatkozta a 24.hu-nak egy édesanya, akinek a 11 éves kisfia, Ádám Duchenne-szindrómás.
A folyamatos izomleépüléssel járó ritka genetikai betegségre tavaly nyár óta Európában is forgalomban van egy gyógyszer, amely azonban a magyar családok számára a magas ára miatt csak állami segítséggel érhető el. A havonta tízmillió forintba kerülő Duvyzatot az érintett családok egyedi méltányosság alapján kérhetik, a kérelmekről pedig a közpénzből finanszírozott Batthyány-Strattmann László Alapítvány a Gyógyításért (BSLA) kuratóriuma dönt.
A hamarosan 11 éves Ádám esetében elutasították a kérelmet – de ezzel nincs egyedül. Az alapítvány kérdésünkre elárulta: 11 gyerek esetében pozitív, 22-nél pedig elutasító döntés született. Utóbbaiknál jogorvoslatra, fellebbezésre nincs mód.
- A 24.hu-t megkereste egy nagymama, akinek a 7 éves unokája kapcsán azt gondolták, a Duvyzat a fény az alagút végén, és orvosukkkal együtt biztosra vették, hogy megkapja a gyógyszert. Pár nappal ezelőtt jött a döntés: a kérelmüket elutasították.
- Írt nekünk egy édesanya, akinek a 13 éves, Duchenne-es gyermeke korábban egy klinikai vizsgálatban vett részt, orvosuk mégis beadta a kérelmet, mert a korábbi vizsgálat nem kizáró ok. Ők is nemrég kapták meg az elutasító határozatot.
- Azok a családok sem maradéktalanul elégedettek, akik számára jóváhagyták a terápiát, a mostani engedélyezés ugyanis csupán hat hónapra szól.
- Beszéltünk olyan családdal, akik nemrég Nyugat-Európába költöztek, hogy hatéves kisfiúkkal ne kelljen az itthoni hercehurcát átélniük. Az országváltás egyelőre bevált: külön kérelem nélkül is megkaptak olyan gyógyszert, amiért itthon hiába küzdöttek.
Milyen szempontok alapján hozza meg a döntéseket az állami alapítvány?
Írta a 24.hu
