Ígéretes, hogy egy FDA által jóváhagyott rákgyógyszer, amely egy másik, Lag3 nevű fehérjét célozza – amely kölcsönhatásba lép az Aplp1-gyel –, egerekben gátolja a terjedést, ami arra utal, hogy már létezik egy lehetséges terápia.
Egy nemrégiben megjelent tanulmányban egy nemzetközi tudóscsoport leírja, hogy a két fehérje hogyan működik együtt, hogy a káros alfa-szinuklein fehérjerögök bejussanak az agysejtekbe.
„Most, hogy tudjuk, hogyan lép kölcsönhatásba az Aplp1 és a Lag3, új módon érthetjük meg, hogyan járul hozzá az alfa-szinuklein a Parkinson-kór betegség progressziójához” – mondta Xiaobo Mao, a Johns Hopkins Egyetem idegkutatója júniusban.
„Eredményeink arra is utalnak, hogy ennek a kölcsönhatásnak a gyógyszerekkel való célzott kezelése jelentősen lelassíthatja a Parkinson-kór és más neurodegeneratív betegségek progresszióját.”
Világszerte több mint 8,5 millió ember szenved Parkinson-kórban, amely az Alzheimer-kór után a második leggyakoribb neurodegeneratív betegség.
Progresszív mozgásszervi betegségként általában csak akkor diagnosztizálják, amikor megjelennek a tünetek, amelyek között remegés, merevség, egyensúlyzavarok, beszédzavarok, alvászavarok és mentális problémák szerepelnek. A jelenleg gyógyíthatatlan betegség azt jelenti, hogy a betegek végül nehezen tudnak majd járni vagy beszélni.
A Parkinson-kór tünetei főként Lewy-testek okozzák, amelyek a neuronok között mozgó, többnyire rosszul összecsomósodott alfa-szinukleinből álló, abnormális fehérjerögök. Az alfa-szinuklein jellemzően fenntartja a neuronok közötti funkcionális kommunikációt, de problémák merülnek fel, amikor félrecsúszottá és oldhatatlanná válik. Ennek ellenére nehéz azonosítani, hogy ez a Parkinson-kór oka vagy tünete.
A tudósok olyan genetikailag módosított egerekkel végeztek vizsgálatokat, amelyekből vagy az Aplp1, vagy a Lag3, vagy mindkettő hiányzott. Megállapították, hogy az Aplp1 és a Lag3 külön-külön is segíthet az agysejteknek a káros alfa-szinuklein felszívódásában, de együttesen jelentősen fokozzák azt.
Amikor az egerekből mind az Aplp1, mind a Lag3 hiányzott, a káros alfa-szinukleinből 90 százalékkal kevesebb jutott az egészséges agysejtekbe, vagyis mindkét fehérje hiányával nagyobb mennyiségű káros fehérjerögöt blokkoltak, mintha csak az egyiket törölték volna.
„A Lag3-ellenes antitest sikeresen megakadályozta az alfa-szinuklein-csomók további terjedését az egérmodellekben – mondta Ted Dawson, a Johns Hopkins Egyetem idegkutatója. A következő lépés az lesz, hogy a Lag3 antitestet a Parkinson-kór és az Alzheimer-kór egérmodelljein teszteljék.
